Terapi Gen

Terapi gen adalah suatu teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit. Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen normal yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan. Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker.

Prinsip terapi gen

Jika versi normal dari gen untuk penyakit manusia telah berhasil diklon, maka sangat berguna untuk memperbaiki kecacatan/mutasi gen tersebut

Target Terapi Gen

  • Human somatic cell (sel yang dapat berkembang biak) : Modifikasi gen yang tidak melewati keturunan , target sel stem, fibroblas dan sel stem lainnya
  • Germ-line : modifikasi gen yang mencakup sel reproduksi, target sperma atau sel telur

Pendekatan terapi gen yang berkembang adalah :

  1. Menambahkan gen-gen normal ke dalam sel yang mengalami ketidaknormalan.
  2. Melenyapkan gen abnormal dengan gen normal dengan melakukan rekombinasi homolog.
  3. Mereparasi gen abnormal dengan cara mutasi balik selektif, sedemikian rupa sehingga akan mengembalikan fungsi normal gen tersebut.
  4. Mengendalikan regulasi ekspresi gen abnormal tersebut, lebih kearah gagasan mencegah diekspresikannya gen-gen yang jelek atau abnormal, dikenal dengan istilah gene silencing.

Gene silencing adalah satu proses membungkam ekspresi gen yang pada mulanya diketahui melibatkan mekanisme pertahanan alami pada tanaman untuk melawan virus.

Metode Terapi Gen

Terapi Gen Ex vivo

Sel dari sejumlah organ atau jaringan (seperti kulit, system hemopoietik, hati) atau jaringan tumor dapat diambil dari pasien dan kemudian dibiakkan dalam laboratorium. Selama pembiakkan, sel itu dimasuki suatu gen tertentu untuk terapi penyakit itu. Kemudian diikuti dengan reinfusi atau reimplementasi dari sel tertransduksi itu ke pasien. Penggunaan sel penderita untuk diperlakukan adalah untuk meyakinkan tidak ada respon imun yang merugikan setelah infuse atau transplantasi.

Terapi gen ex vivo saat ini banyak digunakan pada uji klinis, kebanyakan menggunakan vector retrovirus untuk memasukkan suatu gen ke dalam sel penerima.

Terapi Gen In Vivo

Organ seperti paru paru, otak, jantung tidak cocok untuk terapi gen ex vivo, sebab pembiakan sel target dan retransplantasi tidak mungkin dilakukan. Oleh karena itu terapi gen somatic, dilakukan dengan pemindahan gen in vivo. Dengan kata lain dengan memberikan gen tertentu baik secara local maupun sistemik. Penggunaan vector retrovirus memerlukan kondisi sel target yang sedang membelah supaya dapat terinfeksi. Akan tetapi, banyak jaringan yang merupakan target terapi gen, sebagian besar selnya dalam keadaan tidak membelah. Akibatnya, sejumlah strategi diperlukan baik penggunaan system vector virus maupun non-virus untuk menghantarkan gen terapetik ke sel target yang sangat bervariasi seperti kulit, otot, usus, liver dan sel darah. System penghantar gen in vivo yang ideal adalah efisiensi tinggi masuknya gen terapetik dalam sel target. Gen itu dapat masuk ke inti sel dengan sedikit mungkin terdegradasi, dan gen itu tetap terekspresi walaupun ada perubahan kondisi.

Penggunaan Terapi Gen :

• Penyakit defisiensi ADA (Adenosin Deaminase),

• Hemofilia,

• Thallasemia,

• Memperpanjang usia sel/ penanggulangan penyakit-penyakit yang berkaitan dengan keuzuran

Leave a Comment